Publican el estudio sobre cómo 10 pacientes con sordera
Publicación editada 21/07/2025
La revista 'Nature Medicine' ha publicado los resultados obtenidos con diez pacientes de entre 1 y 24 años que han recuperado la audición en China gracias a una terapia génica pionera. La investigación, en la que han participado investigadores del Instituto Karolinska, en Estocolmo (Suecia), se centró en una muestra de pacientes con sordera congénita o pérdida auditiva grave.
Los niños paticipantes coincidían en el origen de su pérdida auditiva severa: un defecto en un gen que produce una proteína llamada otoferlina, una causa concreta de sordera de nacimiento. El oído interno contiene más o menos 16 mil células ciliadas, las cuales tienen prolongaciones en forma de peine y vibran en distintas frecuencias de sonido. Sin otoferlina, estas células no pueden transmitir las sustancias químicas que llevan la información al cerebro.
En qué consiste esta terapia génica
La terapia aplicada a estos niños y adultos se basó en añadir a los niños una copia funcional del gen de la otoferlina, que se inyectó en una cámara llena de líquido situada en la cóclea. Una vez dentro del organismo, las dos secciones de ADN se recombinan para formar un gen completo capaz de guiar la producción de otoferlina. Además, las células ciliadas auditivas responden relativamente bien a la terapia genética, ya que absorben fácilmente el nuevo ADN.
Los resultados documentados entre los 6 a 12 meses de seguimiento revelaron que la terapia fue bien tolerada por todos los partticipantes, mejorando todos ellos su nivel de audición. Esta mejora auditiva se logró a partir del primer mes después de haber sido aplicado el procedimiento, aunque la mejoría fue notoriamente más rápida en los pacientes de entre cinco y ocho años.
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