Un tratamiento genético pionero devuelve la audición a niños sordos en China

Javier

Community Manager

El Hospital Oftalmológico y Otorrinolaringólogico de la Universidad de Fudan de Shangai, en China, ha conseguido que un gruipo de niños sordos hayan recuperado la audición gracias a una terapia génica iniciada en diciembre de 2022. Concretamente, de cinco menores tratados, cuatro volvieron a oír. 

Los niños paticipantes coincidían en el origen de su pérdida auditiva severa: un defecto en un gen que produce una proteína llamada otoferlina, una causa concreta de sordera de nacimiento. El oído interno contiene más o menos 16 mil células ciliadas, las cuales tienen prolongaciones en forma de peine y vibran en distintas frecuencias de sonido. Sin otoferlina, estas células no pueden transmitir las sustancias químicas que llevan la información al cerebro.

Añadir una copia del gen de la otoferlina

La terapia aplicada a estos niños se baso en añadir a los niños una copia funcional del gen de la otoferlina, que se inyectó en una cámara llena de líquido situada en la cóclea. Una vez dentro del organismo, las dos secciones de ADN se recombinan para formar un gen completo capaz de guiar la producción de otoferlina. Además, las células ciliadas auditivas responde relativamente bien a la terapia genética, ya que absorben fácilmente el nuevo ADN.

Recuperar la audición en 10 meses

El primer menor que recibió la inyección recuperó la audición durante más de 10 meses y es capaz de mantener una conversación diaria. Una de las niñas que ha vuleto a oír es Li Xincheng, como muestra su madre en este vídeo publicado en el portal 'MIT Technological Review". 

Foto: technologyreview.es