La terapia génica devuelve la audición a un niño sordo de Barcelona
Publicación editada 29/01/2024
Aissam Dam ha empezado a oír a los 11 años. Aissam, hijo de una familia marroquí emigrada a Barcelona, ha recuperado la audición gracias a una terapia génica experimental realizada en el Hospital Infantil de Filadelfia, en Estadods Unidos, según informa el diario El País. El niño padecía una sordera congénita extremadamente rara, causada por una mutación en un único gen, la otoferlina. La terapiua génica que le han practicado ha consistiudo en sustituir el gen mutado o defectuoso de la otoferlina por un gen funcional.
Esperanza para muchas familias
El éxito del ensayo clínico que ha permitido oír a Assam abre la puerta a nuevas terapias génicas dirigidas a otras formas de sordera congénita, incluso en pacientes más jóvenes. No obstante, los investigadores del hospital de Filadelfia alertan de que el proceso puede durar años.
El pasado 4 de octubre, Aissam se convirtió de hecho en la primera persona en recibir terapia génica para la sordera congénita en Estados Unidos. El suyo es uno de los cincos ensayos en curso (los otros se realizan en China y Europa). Detrás de esta investigación está la farmacéutica Eli Lilly y Akouos, una pequeña firma de biotecnología de su propiedad.
Foto: HANNAH BEIER / NEW YORK TIMES / CONTACTOPHOTO
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